Amyotrophie spinale : une enfant traitée in utero pour la première fois
Une fillette souffrant d’amyotrophie spinale, une maladie neuromusculaire d’origine génétique, a été traitée avant sa naissance par un médicament, le risdiplam. Aujourd’hui âgée de 2 ans et demi, elle ne présente toujours aucun signe de la pathologie.
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