Amyotrophie spinale : “La thérapie génique est une vraie potion magique !”

Lucie a été diagnostiquée d’une maladie neuromusculaire rare quatre mois après sa naissance : l’amyotrophie spinale de type 1. Cette pathologie entraîne généralement le décès de l’enfant avant ses 2 ans, mais grâce à une thérapie génique développée par l’AFM-Téléthon, la petite fille a pu fêter ses 3 ans début février 2024.